9. NCL-Forschungspreis verliehen – neue Erkenntnisse sollen zur Therapie der Kinderdemenz NCL beitragen

Seit 2008 vergibt die NCL-Stiftung regelmäßig den NCL-Forschungspreis. Hiermit prämiert der Wissenschaftliche Beirat der NCL-Stiftung eine innovative Forschungsidee, die zur Entwicklung einer Therapie oder eines Medikaments für NCL beitragen soll. Der NCL-Forschungspreis ist die höchstdotierte Auszeichnung im Bereich Kinderdemenz.

Mit dem 9. NCL-Forschungspreis wurde nun das Projekt „Using bone marrow chimera models to study the role of microglia in CLN3 disease“ von Professor Susan Cotman und Dr. Elisabeth Butz ausgezeichnet, beide vom Massachusetts General Hospital in Boston. Das Projekt hat das Ziel, neue Ansatzpunkte für die Entwicklung wirkungsvoller Therapien zur Bekämpfung der Kinderdemenz zu identifizieren. Die feierliche Verleihung fand im Rahmen des 17. Nationalen NCL-Kongresses am 9. Dezember 2019 in Hamburg statt. Die Joachim Herz Stiftung förderte die Ausrichtung des Wissenschaftlertreffens und stellte das Preisgeld zur Verfügung. „Wir freuen uns auf erste Ergebnisse zu dem spannenden neuen Forschungsansatz. Er wird uns zu unserem Ziel weiterbringen, die Krankheit besser zu verstehen und eine Therapie für die Kinderdemenz zu finden“, waren sich Dr. Henneke Lütgerath, Vorstandsvorsitzender der Joachim Herz Stiftung, und Dr. Frank Stehr, Vorstand der NCL-Stiftung, in ihrer Laudatio für die Preisträgerinnen einig. Mit Hilfe des Preisgeldes wird die prämierte Forschungsidee am Massachusetts General Hospital in Boston in der Arbeitsgruppe von Professor Susan Cotman umgesetzt.

Über das Forschungsprojekt

Neuere Untersuchungen geben Hinweise, dass die so genannten „Mikrogliazellen“ im Prozess des neurodegenerativen Krankheitsgeschehens auch bei der am häufigsten auftretenden, juvenilen NCL-Form eine bedeutende Rolle spielen. Diese wird auch als „CLN3“ bezeichnet, bei ihr fehlt das CLN3-Protein. Mikrogliazellen erfüllen im Gehirn komplexe Aufgaben: sie sind u.a. die Immunzellen des Gehirns und sie werden auch bei Beschädigungen des Nervensystems aktiviert. In der Folge bauen sie z.B. schädliche Substanzen oder abgestorbene Zellreste ab. Elisabeth Butz aus der Arbeitsgruppe von Susan Cotman will im Rahmen des prämierten Projekts feststellen, ob CLN3-defiziente Mikroglia zur Neuropathologie und zur fortschreitenden Neurodegeneration beitragen, und wie sich der Verlust der CLN3-Funktion auf die Mikroglia auswirkt. Dieses Wissen soll dazu beitragen, neue therapeutische Ansätze für die CLN3-Erkrankung zu identifizieren und neue Biomarker zu entwickeln.

Joachim Herz Stiftung fördert die wissenschaftliche Arbeit der NCL-Stiftung

Seit 2017 fördert die in Hamburg ansässige Joachim Herz Stiftung die wissenschaftliche Arbeit der NCL-Stiftung. Mit der Förderung werden u.a. die NCL-Forschungspreise sowie Wissenschaftstagungen und ein neues Förderinstrument zur Finanzierung einer Postdoktoranden-Stelle unterstützt. Somit wird sowohl die NCL-Forschung gestärkt als auch der wissenschaftliche Austausch gefördert, dem im Falle seltener Erkrankungen, zu der auch die Kinderdemenz gehört, eine besondere Bedeutung zukommt.

Über die Kinderdemenz NCL

„Neuronale Ceroid Lipofuszinosen (NCL)“ sind die häufigsten genetisch bedingten neurodegenerativen Erkrankungen des Kindes- und Jugendalters. Sie gehören zu den Seltenen Erkrankungen, jedes Jahr sind in Deutschland ca. 20 Kinder betroffen. NCL sind so genannte lysosomale Speicherkrankheiten: bei den NCL-Patienten kommt es zu einer krankhaften Ablagerung von wachsartigem Lipofuszin in den Körperzellen und dadurch zu einem massiven Absterben von Nervenzellen. NCL wird auch als „Kinderdemenz“ bezeichnet, da bei den betroffenen Kindern ein fortschreitender geistiger Abbau zu den Symptomen gehört, neben dem Auftreten einer Epilepsie sowie dem Verlust der Sehfähigkeit und der Bewegungskontrolle. Kaum eines der Kinder erreicht das 30. Lebensjahr. Mehr zur Krankheit NCL erfahren Sie im Internet auf den Seiten der NCL-Stiftung unter https://www.ncl-stiftung.de/kinderdemenz-ncl/krankheit/

Über die Joachim Herz Stiftung

Die gemeinnützige Joachim Herz Stiftung arbeitet überwiegend operativ und ist vorrangig in den Themenfeldern Naturwissenschaften, Wirtschaft sowie Persönlichkeitsbildung tätig. In diesen drei Bereichen werden auch kleine, innovative Projekte Dritter gefördert. Seit 2017 unterstützt die Stiftung zudem Forschungsprojekte in den Themenfeldern Medizin, Recht und Ingenieurwissenschaften. Die Joachim Herz Stiftung wurde 2008 errichtet und gehört zu den großen deutschen Stiftungen. Weitere Informationen sind im Internet zu finden unter https://www.joachim-herz-stiftung.de/

Über die NCL-Stiftung

Die gemeinnützige NCL-Stiftung mit Sitz in Hamburg setzt sich seit ihrer Gründung im Jahr 2002 für die nationale und internationale Forschungsförderung ein, um von NCL betroffenen Kindern eine Aussicht auf bisher fehlende Therapie- und Heilungsansätze zu geben. Hierfür werden Forschungsprojekte initiiert, finanziert und unterstützt und es wird die Bildung eines weltweiten NCL-Netzwerks vorangebracht. Zudem leistet die Stiftung Aufklärungsarbeit bei Ärzten und sensibilisiert die Öffentlichkeit für die Erkrankung. Weitere Informationen sind im Internet zu finden unter https://www.ncl-stiftung.de

Pressekontakt:

Dr. Frank Stehr
NCL-Stiftung
Tel.: +49 (40) 69 666 74-19
E-Mail: frank.stehr@ncl-stiftung.de