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11. NCL-Forschungspreis zum Tag der seltenen Erkrankungen verliehen

Die Neuronale Ceroid Lipofuszinose (NCL), auch Kinderdemenz genannt, ist die häufigste Form neurodegenerativer Erkrankungen im Kindes- und Jugendalter. NCL ist bisher nicht heilbar und nimmt einen tödlichen Verlauf. Mit dem 11. NCL-Forschungspreis wurden nun Drs. An Dang Do und Forbes D. Porter Eunice vom Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development des National Institutes of Health (NIH), Bethesda sowie David Sleat von der Rutgers University, Piscataway (alle USA) für ihr neuartiges Biomarker-Projekt ausgezeichnet. Die Auszeichnung erfolgt zum internationalen „Tag der seltenen Erkrankungen“, der jedes Jahr am letzten Februar-Tag begangen wird.
11. NCL-Forschungspreis zum Tag der seltenen Erkrankungen verliehen

Dr. David Sleat ist einer der Preisträger des 11. NCL-Forschungspreises. Foto: Dr. David Sleat

24.02.2021

Die NCL-Stiftung vergibt seit 2008 regelmäßig den dieses Jahr mit 50.000 US-Dollar dotierten NCL-Forschungspreis. Mit der Auszeichnung prämiert der Wissenschaftliche Beirat der Stiftung eine innovative Forschungsidee, die zur Entwicklung einer Therapie oder eines Medikaments für die NCL beitragen soll. Der NCL-Forschungspreis ist die höchstdotierte Auszeichnung im Bereich Kinderdemenz.

Mit dem diesjährigen 11. NCL-Forschungspreis wurde das Projekt „Identifying Proteomic Biomarkers for CLN3 Disease“ des US-Forscherteams Drs. An Dang Do und Forbes D. Porter (NIH, Bethesda) sowie David Sleat (Rutgers University, Piscataway) ausgezeichnet. In ihrem Projekt geht es um das Identifizieren biochemischer Marker in Liquorproben von Patienten mit juveniler NCL (CLN3). „Die Sammlung an Patienten-Liquorproben der NIH, die die Forscher zur Verfügung haben, ist weltweit einzigartig und bietet die Chance, spezifische Biomarker für die juvenile Kinderdemenz zu finden,“ erklärt Dr.  Frank Stehr, Vorstand der NCL-Stiftung. Mit Hilfe des Preisgeldes wird die prämierte Forschungsidee in Kooperation zwischen den NIH und der Rutgers University, an der die Analysen durchgeführt werden, umgesetzt. „Das Projekt ist ein vorbildhaftes Beispiel für die Bedeutung von Forschungs-Kooperationen und der Vernetzung von Arbeitsgruppen unterschiedlicher Schwerpunkte“, betont Dr. Henneke Lütgerath, Vorstandsvorsitzender der Joachim Herz Stiftung, die den Forschungspreis gemeinsam mit IQVIA Commercial GmbH & Co. OHG und der Lieselotte-Paulsen-Stiftung gefördert hat.

Über das Forschungsprojekt

Das Entwickeln von therapeutischen Optionen für CLN3 bleibt eine Herausforderung, solange es keine Biomarker gibt, die für eine verlässliche Krankheits-Diagnose und -Überwachung verwendet werden können. Die Preisträger wollen eine große Sammlung an Liquorproben von CLN3-Patienten analysieren mit dem Ziel, solche biochemischen Marker zu finden, die mit dem Krankheitsbild und dem Fortschreiten der CLN3-Erkrankung korrelieren.

Über die Kinderdemenz NCL

„Neuronale Ceroid Lipofuszinose (NCL)“ ist die häufigste, genetisch bedingte, neurodegenerative Erkrankung des Kindes- und Jugendalters. Sie gehört zu den seltenen Erkrankungen. Jedes Jahr sind in Deutschland ca. 20 Kinder betroffen. NCL ist eine lysosomale Speicherkrankheit. Bei NCL-Patient*innen kommt es in den Körperzellen zu einer krankhaften Ablagerung von wachsartigem Lipofuszin und zu einem massiven Absterben von Nervenzellen. NCL wird auch als „Kinderdemenz“ bezeichnet, da bei den betroffenen Kindern ein fortschreitender geistiger Abbau zu den Symptomen gehört, neben dem Auftreten einer Epilepsie sowie dem Verlust der Sehfähigkeit und der Bewegungskontrolle. Kaum eines der Kinder erreicht das 30. Lebensjahr. Mehr zur Krankheit NCL erfahren Sie im Internet auf den Seiten der NCL-Stiftung unter https://www.ncl-stiftung.de/kinderdemenz-ncl/krankheit/

Über die Joachim Herz Stiftung

Die gemeinnützige Joachim Herz Stiftung arbeitet überwiegend operativ und ist vorrangig in den Themenfeldern Naturwissenschaften, Wirtschaft sowie Persönlichkeitsbildung tätig. In diesen drei Bereichen werden auch kleine, innovative Projekte Dritter gefördert. Seit 2017 unterstützt die Stiftung zudem Forschungsprojekte in den Themenfeldern Medizin, Recht und Ingenieurwissenschaften. Die Joachim Herz Stiftung wurde 2008 errichtet und gehört zu den großen deutschen Stiftungen. Weitere Informationen sind im Internet zu finden unter https://www.joachim-herz-stiftung.de/

Über IQVIA

IQVIA ist ein führender internationaler Anbieter von integrierten Informations- und Technologielösungen, der Kunden im Gesundheitsbereich dabei unterstützt, ihre klinischen, wissenschaftlichen und wirtschaftlichen Ergebnisse zu verbessern.

Über die NCL-Stiftung

Die gemeinnützige NCL-Stiftung mit Sitz in Hamburg setzt sich seit ihrer Gründung im Jahr 2002 für die nationale und internationale Forschungsförderung ein, um von NCL betroffenen Kindern eine Aussicht auf bisher fehlende Therapie- und Heilungsansätze zu geben. Hierfür werden Forschungsprojekte initiiert, finanziert und unterstützt und es wird die Bildung eines weltweiten NCL-Netzwerks vorangebracht. Zudem leistet die Stiftung Aufklärungsarbeit bei Ärzten und sensibilisiert die Öffentlichkeit für die Erkrankung. Weitere Informationen sind im Internet zu finden unter https://www.ncl-stiftung.de

Pressekontakt:

Dr. Frank Stehr

NCL-Stiftung

Holstenwall 10, 20355 Hamburg

E-Mail: frank.stehr@ncl-stiftung.de

Telefon: +49 (40) 69 666 74-0

 

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