Kongress zur Real World-Evidenz

>> Der von der Politik intendierte Ansatz der „anwendungsbegleitenden Datenerhebung“ wird die Diskussion um Real World-Data und Real World-Evidenz auf eine ganz neue
Ebene heben, unter anderem, weil er der „wissensgenerierenden Versorgung“ schon sehr nahekommt, wie ihn die Deutsche Gesellschaft für Hämatologie und Medizinische Onkologie e. V. (DGHO) in ihrer Forschungs-Roadmap (s. MVF 02/19) fordert. Versorgungsdaten bei hochpreisigen Medikamenten und seltenen Indikationen nicht zu nutzen, bedeutet für DGHO-Vorsitzenden Prof. Dr. med. Carsten Bokemeyer (UKE) „einen Verlust, den sich die Gesellschaft nicht erlauben kann“.
Mit diesem neuen Instrument, das der Bundesausschuss nutzen kann, aber nicht nutzen muss, will der Gesetzgeber für eine verbesserte Evidenz bei Folgebewertungen sorgen, doch wurde von ihm völlig offengelassen, in welcher Form und mit welchem Evidenzlevel diese Datenerhebungen ausgestaltet werden sollen. Das können zum einen Register sein, zum anderen bestimmte Arten von Studiendesigns, wobei die Leistungserbringer verpflichtet werden, an diesen Datenerhebungen teilzunehmen, wenn sie denn den entsprechenden neuen Wirkstoff einsetzen wollen.
Hintergrund ist, wie Thomas Müller, Leiter der Abteilung 1 „Arzneimittel/Medizinprodukte“ im Bundesministerium für Gesundheit (BMG) auf der DGHO-Frühjahrstagung (MVF 02/19) ausführte, dass insbesondere die EMA durch Zulassungen für neue Produkte, bei denen ein hoher Patientenbedarf und große therapeutische Fortschritte für Patienten zu erwarten seien, wesentlich schneller zum Patienten kommen lässt als bisher; dies sei vor allem in der Onkologie zu beobachten. Das Problem dabei ist nach Worten des BMG-Abteilungsleiters jenes, dass Veränderungen des Studienablaufs von Phase 1 bis 3 die Folge wären. Müller: „Wir haben gesehen, dass Produkte mit der Argumentation, es gebe einen hohen Patientenbedarf, schon häufig nach der Phase 2-Studie eine Zulassung bekommen“. Dies führe dazu, dass es in der Nutzenbewertung zu keiner Passung mehr kommt, da der G-BA für seine Nutzenbewertung in der Regel vergleichende Phase-3-Studien auf einem hohen Evidenzlevel erwartet, aber diese Daten durch die frühe Zulassung oft noch gar nicht vorliegen würden.
Diesen „gegenläufigen Anforderungen“ – auf der einen Seite die beschleunigten Zulassungen aufgrund des therapeutischen Bedarfs, auf der anderen die Erfordernisse der Nutzenbewertung durch den G-BA, in der ohne ausreichende Daten kein Zusatznutzen ausgesprochen werden kann – will das BMG entgegenwirken: Eben durch die neue, in das kommende Gesetz eingebrachte „anwendungsbegleitende Datenerhebung“. Das erklärte Ziel: Das bei manchen AMNOG-Verfahren – insbesondere bei beschleunigten Verfahren, als auch bei Orphan Drugs – vorhandene Evidenzgap zu schließen.
Wie das geschehen soll, ist offen. Auch, welche Studiendesigns angewandt werden sollen. Darüber hinaus ist ungeklärt, welches Evidenzlevel von Fachgesellschaften, aber ebenso von G-BA und IQWiG als ausreichend erachtet werden soll. Fragen über Fragen, denen der kommende Fachkongress von „Monitor Versorgungs-forschung“ mit dem Titel „Real World-Evidenz“ nachgehen soll. <<